荣昌生物董事长王威东：针对罕见病诊疗专门立法

“瓷娃娃”“渐冻人”“蝴蝶宝贝”“月亮孩子”……这些名字背后，对应的是多种罕见病。罕见病诊疗及管理是一个庞大复杂的系统工程，需要一部专门且系统的法律，来全面提升我国罕见病诊疗及管理水平。

今年全国两会，全国人大代表、荣昌生物董事长王威东建议，加快对罕见病诊疗及管理专门立法，规范罕见病药品医疗器械研发、审批，指导罕见病诊疗管理。同时，他也关注到我国创新药企面临的诸多困难，以及民众临床重大需求方面尚未被满足的现状，由此建议提高创新药可及性。

针对罕见病诊疗及管理立法

罕见病药物市场规模小，导致研发难度大、临床试验开展难，所需的研发时间更长、资金投入更高。此外，即使药品研发成功并上市，仍面临着一些难题。“比如说，市场准入时间较长，而产品专利期有限，专利到期后原研企业利润面临进一步下降风险。”王威东认为，多种原因导致罕见病药物研发投资回报率低，企业回本难，普遍缺乏开发、生产罕见病药物的能力和积极性。