真实世界数据研究助推国家药械审评审批改革

“4年来，国家药品监督管理局（以下简称国家药监局）与海南省政府共同推动真实世界数据应用试点工作，在制度规范、数据收集指南、数据标准化、数据库平台以及审批应用等方面开展深入研究，为深化药品医疗器械审评审批制度改革探索新途径和新方法提供了海南实践。”国家药监局副局长徐景和说。

12月8日，第一届博鳌国际药械真实世界研究大会在博鳌举行，来自国内外药械监管机构、科研院所、医疗机构、学会协会、药械企业等各方代表，聚焦“真实世界数据研究与药械监管创新发展”主题深入研讨交流。

临床真实世界数据研究在全球范围内属于新课题，由于其是对过去传统临床医学研究的补充，受到各国医药研究人员和监管机构的广泛关注。国家药监局于2019年4月启动中国药品监管科学行动计划，并“官宣”探路真实世界研究数据用于我国药械审评审批。同年6月，国家药监局与海南省政府联合启动临床真实世界数据应用试点工作，共同推进海南自贸港制度集成创新。

海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区（以下简称乐城先行区）是全国唯一的医疗特区，享有国务院以及国家有关部委赋予的多项支持政策，包括可使用国内尚未注册、国外已经上市的创新药械产品。在乐城先行区开展临床真实世界数据应用试点工作，既可充分发挥“试验田”作用，又可收集乐城特许药械使用中积累的临床真实世界数据，研究加快国家创新药械上市的新工具、新标准、新方法和新路径。

自该试点工作启动以来，乐城先行区已与16个国家和地区的80多家药械企业建立深度合作关系，引进临床急需进口药械超过270种。通过使用乐城真实世界数据辅助临床评价，已有普拉替尼、青光眼引流管等9个国际创新药械产品提前获得上市批准。2021年，乐城先行区特许药械使用患者达近万人次，同比增长4.8倍，已成为海南自贸港吸引境外医疗消费回流、打造国内国际双循环重要交汇点的一张亮丽名片。

记者从会上了解到，国家药监局同海南省政府共同加强真实世界数据应用规则研究，真实世界数据应用指导原则体系加快形成，与此同时，双方共同推进真实世界监管科学研究，真实世界数据研究能力持续提升，成立多个创新平台如海南省真实世界数据研究院、国家药监局药品医疗器械监管科学研究基地、海南真实世界数据研究与评价重点实验室等；发布了中国药品监管科学行动计划第二批重点项目，聚焦真实世界数据支持儿童药物、中药、罕见病治疗药物、创新和临床急需医疗器械评价方法研究，加大力度推进海南临床真实世界数据研究与应用。

世界卫生组织驻华代表高力表示，药械产品有效监管对改善世界健康格局极为重要，需加强跨区域、跨部门、跨学科合作，将持续有效的科学数据转化成为可操作的监管和医疗决策。“充分利用创新技术，发挥真实世界数据的力量，为更广泛的公众提供健康、公平的服务，中国博鳌乐城将发挥很大作用。”高力说。