美纳里尼获急性髓系白血病药物FDA孤儿药认定

意大利佛罗伦萨2021年11月5日 /美通社/ -- 美纳里尼集团今天宣布，美国食品和药物管理局（FDA）授予SEL24/MEN1703孤儿药资格（ODD），可用于治疗急性髓系白血病（AML）。SEL24/MEN1703是同类首创的口服双PIM/FLT3抑制剂，由美纳里尼从Ryvu Therapeutics获得内部许可，目前正在DIAMOND-01试验中进行治疗复发/难治性AML患者的单药研究。

ODD由FDA向旨在治疗在美国影响人数不到20万的疾病的疗法授予，并为企业提供多项激励措施，以支持罕见疾病的治疗和诊断开发。值得注意的是，ODD并不影响监管批准过程，治疗罕见疾病的药物一样需要通过为任何其他药物所确立的严格科学审查流程。

美纳里尼集团首席执行官Elcin Barker Ergun表示：“FDA孤儿药资格是SEL24/MEN1703计划的一个重要里程碑。 SEL24/MEN1703是同类首创的口服双PIM/FLT3抑制剂，可能有助于发现新的AML治疗范式，这种疾病存在大量未得到满足的需求，在后线治疗出现耐药性时尤其如此。我们期待着推进SEL24/MEN1703在AML方面的临床开发，目标是最终为患者提供这种难治疾病的新治疗选择。”

DIAMOND-01（CLI24-001；clinicaltrials.gov编号NCT03008187）是SEL24/MEN1703的首次人体I/II期剂量升级和队列扩展试验，将其作为治疗复发/难治性AML患者的单药进行了研究。

在DIAMOND-01试验的剂量升级部分，SEL24/MEN1703展示出最高125毫克/天建议剂量（RD）的可控安全性，以及作为单药的抗白血病活性初步证据。这一证据已在研究的队列扩展部分中得到证实，该部分还显示了在复发/难治性AML方面的初步单药疗效（特别是在具有IDH突变疾病的患者中），无论是IDH抑制剂初治还是既往使用过IDH抑制剂的患者。

这项试验目前正在招募具有IDH1或IDH2突变的AML患者，以进一步研究SEL24/MEN1703在这个由分子确定的患者亚群中的活力。

关于SEL24/MEN1703 

SEL24/MEN1703是一款同类首创的口服双PIM/FLT3抑制剂，由美纳里尼从Ryvu Therapeutics获得内部许可。这是一种试验性化合物，尚未获得监管部门的批准，目前正在用于治疗复发/难治性急性髓系白血病的DIAMOND-01试验（CLI24-001；clinicaltrials.gov编号NCT030008187）中进行评估。

关于美纳里尼的肿瘤学工作 

在美纳里尼，我们认识到，患者对更长和更健康生命的希望与科学和医学研究的进展有着不可分割的联系——这正是我们前进的动力。

美纳里尼集团对肿瘤学研究和开发有着坚定的承诺，同时专注于治疗和诊断。我们通过试验性药物管道投资于精准医药的开发，其中包括小分子和生物制剂，它们接受了针对血液和固体肿瘤治疗的研究。我们还致力于通过美纳里尼硅生物系统的工作，开发用于检测和分析循环肿瘤细胞的创新技术。

2020年对纽约生物制药公司Stemline Therapeutics的收购标志着美纳里尼集团进入美国生物制药肿瘤学市场，加上与Radius Health达成的许可协议，通过引入商业和临床阶段的资产，增强了美纳里里尼的肿瘤学产品组合。

有关美纳里尼项目的更多信息，请访问我们网站上的专门页面：https://www.menarini.com/en-us/innovation-research/our-pipeline-and-products

关于美纳里尼 

美纳里尼集团是一家领先的国际制药和诊断公司，拥有17000多名员工，营业额达42亿美元。美纳里尼专注于心脏病、肿瘤、肺病、胃肠病、传染病、糖尿病、炎症和镇痛学等需求高度未得到满足的治疗领域。美纳里尼拥有18个生产基地和10个研发中心，产品遍布全球140个国家和地区。如需了解更多信息，请访问www.menarini.com

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消息来源：Menarini I.F.R.