鼻用Protollin阿尔茨海默病预防疫苗开始试验

编译丨李汤姆

经过多年的准备，布莱根妇女医院的科学家们日前正准备开始一项临床试验，该试验将评估使用鼻内疫苗预防阿尔茨海默病(AD)的效果。

候选疫苗使用免疫调节剂Protollin并通过激活颈部淋巴结中的单核细胞起作用，这些单核细胞进入大脑后，会开始清除β淀粉样斑块（阿尔茨海默病的生物标志物之一），而不会产生抗体。此次研究的负责人、安罗姆尼神经疾病中心的联合主任Howard L. Weiner医学博士已经在该领域有超过25年的经验，最终决定进行第一次人体试验的灵感来自动物模型的成功。

这种新型的免疫学方法如果成功是治疗阿尔茨海默病的一个重要里程碑，迄今为止尚无针对该病的预防性疗法。Weiner博士在早些时候的一份声明中说，在其他人通过淀粉样蛋白疫苗接种触发抗体产生或人为地将抗淀粉样蛋白抗体静脉注射到患者体内时，他们团队选择的做法是以自然的方式刺激免疫系统，不仅可以清除β淀粉样蛋白，还可以解决其他问题大脑异常的症状。

在最初的试验将涉及16名人参加者均被诊断为早期症状的阿尔茨海默病。他们将接受两剂（单次递增）疫苗，间隔一周通过鼻腔给药。尽管样本量很小，但本研究的目标是确定药物的耐受性和安全性。此外，该试验还将测量Protollin对免疫反应的影响。Protollin由负责天境生物(IMAB)和江苏恩华制药开发、生产和商业化。

今年7月底，天境生物宣布治疗阿尔茨海默病的在研新药Protollin获FDA批准开展1期临床试验。根据先前达成的合作协议，天境生物和江苏恩华药业将从哈佛医学院附属布莱根医院和Inspirevax公司获得Protollin在全球开发、生产和商业化的许可权。同时，天境生物将拥有Protollin在大中华区以外地区的开发和商业化的独家授权。

Weiner博士此前发表了三篇关于该疫苗在过去20年中预防阿尔茨海默病的潜力的重要论文，最新的一篇来自2012年的一项小鼠研究。Weiner与他的长期研究伙伴Dennis J. Selkoe医学博士、Ann Romney中心的联合主任、淀粉样蛋白和阿尔茨海默病研究领域的知名专家一起开发了此项针对人类的预防疫苗。

值得注意的是，这不是Protollin第一次用于人类治疗。事实上，该药物此前已被用做其他类型疫苗的流行佐剂。Weiner博士指出，在过去的二十年里，已经积累了临床前证据，表明这种鼻用疫苗具有治疗AD的潜力。如果人体临床试验表明该疫苗安全有效，这可能代表一种对阿尔茨海默病患者无毒治疗的成功，并且也可以及早进行治疗，以帮助那些有风险的人预防阿尔茨海默病的发生。

参考来源：Nasal Vaccine Starts Trial to Protect Against Alzheimer's