“明星药”「恩格列净」新适应症上市申请获受理

文丨医药观澜

17日，CDE公示显示，恩格列净片在中国提交了一项新适应症上市申请，并获得受理。恩格列净是由勃林格殷格翰和礼来联合开发的一种SGLT2抑制剂，曾在2018年获得有“医药界诺贝尔奖“之称的“国际盖伦奖”年度最佳药品奖。根据礼来今年9月发布的新闻稿推测，该药本次申请的适应症为——用于射血分数保留的心力衰竭成人患者。

恩格列净是一款高选择性的钠葡萄糖协同转运蛋白2（SGLT2）抑制剂，每日口服一次。在血糖水平较高的2型糖尿病患者中，恩格列净可通过抑制SGLT2阻止糖被肾脏再吸收，从而让更多的糖分从尿液中排出。此外，恩格列净还可防止盐的再吸收，以增加体内盐的排泄，并降低身体血管系统的液体负荷。恩格列净诱导的体内糖、盐和水代谢变化使其可能有助于减少心血管死亡。

在美国，恩格列净已获FDA批准治疗多种适应症，包括2型糖尿病，用于降低成年2型糖尿病合并心血管疾病患者的心血管死亡风险，以及用于在射血分数降低型心力衰竭成人患者中降低心血管死亡和住院风险。日前，FDA还刚刚授予恩格列净的补充新药申请（sNDA）优先审评资格，用于降低心衰患者的心血管死亡和住院风险，不需考虑患者的左心室射血分数。

在中国，恩格列净于2017年9月首次获批，用于改善2型糖尿病患者的血糖控制。2020年11月，勃林格殷格翰和礼来还在中国提交了恩格列净用于治疗射血分数降低的心力衰竭成人患者的新适应症上市申请。

今年9月30日，礼来发布新闻稿称，已向CDE递交恩格列净用于射血分数保留的心力衰竭成人患者新适应症的注册申请。该申请是基于一项名为EMPEROR-Preserved的3期临床试验研究结果。该试验完整结果已于今年8月在在欧洲心脏病学会（ESC）和《新英格兰医学杂志》（NEJM）同步发表。

数据显示：与安慰剂相比，在射血分数保留的心力衰竭成人患者中，恩格列净将患者心血管死亡或因心力衰竭住院的相对风险降低了21%，达到了试验的主要终点。试验的关键次要终点分析还表明，恩格列净还可将首次和再次因心力衰竭住院的相对风险降低27%，并显著延缓肾功能下降。此外，无论是否存在糖尿病，恩格列净均可降低保留型心力衰竭患者因心力衰竭死亡或住院的综合风险。

心力衰竭由多种原因导致，是一种常见且不可治愈的严重慢性疾病。根据射血分数，心力衰竭大致可分为两大类：射血分数降低型心力衰竭（HFrEF）和射血分数保留型心力衰竭（HFpEF）。其中，HFpEF患者多见于老年女性，且大多数伴有合并症。由于其患病率高、预后差，且缺乏被临床认证的疗法，HFpEF患者存在严重的未满足需求。希望恩格列净的新适应症注册申请顺利进行，早日为患者带来新的治疗选择。

参考资料：

[1]中国国家药监局药品审评中心. Retrieved Nov. 17，2021, from https://www.cde.org.cn/main/xxgk/listpage/9f9c74c73e0f8f56a8bfbc646055026d

[2] 欧唐静®用于射血分数保留的心力衰竭成人患者适应症在中国递交注册申请. Retrieved Sep 30，2021, from https://mp.weixin.qq.com/s/Tx5lnjYtZKPIuf4xH_ePJA

[3] Anker et al., (2021). Empagliflozin in Heart Failure with a Preserved Ejection Fraction. NEJM, DOI: 10.1056/NEJMoa2107038