“毒贩”母亲案后续：千余家长求药，未上市药品进口如何激活

如果药品管理法的第65条可以被充分激活，或许可以缓解不少患者买不到药的困境。一个有待回答的问题是，这一制度是否能落地。

11月末，一封名为《如何让我们的孩子活下去？》的求助信公开发表到互联网上。这封联名信来自1000余个罕见病癫痫患儿家庭，急求广谱治疗抗癫痫发作药物“氯巴占”。

这是一种在国内未上市的药品，但在全球范围内已应用多年。因存在一定成瘾性，氯巴占被列入国家第二类精神药品目录。这意味着，患者要获得氯巴占往往需要从海外代购；但在海关、公安等部门，海外异常流入的氯巴占是需要打击的 “毒品”。

近段时间，多地海关发布了查获氯巴占的新闻，而对需要这种药品的患者而言，自今年7月起，“大量癫痫患儿面临断药危机”。患者“求药”的新闻并不罕见，药品管理法其实也为“临床急需进口少量药品”留出了空间。

也就是说，如果相关条款发挥功效，可以缓解不少患者买不到药的困境。一个有待回答的问题是，这一制度是否能落地？

“这个条款使用的情况非常少见”

现行药品管理法为2019年修订，其一大特点就是解决了多起“药神”案中存在的诸多痛点问题，例如，未经批准进口少量境外已合法上市的药品，情节较轻的，可以依法减轻或者免予处罚。

另一关键修改来自第六十五条：医疗机构因临床急需进口少量药品的，经国务院药品监督管理部门或者国务院授权的省、自治区、直辖市人民政府批准，可以进口。进口的药品应当在指定医疗机构内用于特定医疗目的。

此前的药品管理法中就存在类似的规定，但审批权限仅限国家药监部门。2019年修订时，国务院授权的省、自治区、直辖市人民政府被法律授予了审批权限。

事实上，此前的药品管理法中就存在类似的规定，但审批权限仅限国家药监部门。2019年修订时，国务院授权的省、自治区、直辖市人民政府被法律授予了审批权限。

“临床急需进口少量药品的审评通道拓宽为部分地区有条件使用境外已经上市药品提供了更方便、合法的路径。”曾参与药品管理法修订的沈阳药科大学教授杨悦撰文道。

北京大学医学人文学院教授王岳告诉南都记者，这一条款主要针对已在国外上市但在国内未上市的药品，允许以医疗机构为主体向前述主管部门申请批准购入这些药品。也就是说，如果这一条款发挥功效，可以缓解不少患者买不到药的困境.

但从实践上看，药品管理法第六十五条的使用情况颇为受限。“目前看，这个条款使用的情况非常少见”，王岳表示，只有部分三甲医院有过类似的实践。

不罕见的稀有药

紧俏的氯巴占并非一种罕见的药品。

上海交通大学第一人民医院药学部高君伟发表的一篇论文表示，自20世纪80年代起，氯巴占在超过100个国家被用作抗癫痫药物；早期的临床研究结果表明，有一半以上的患者癫痫发作频率降幅超过了50%；氯巴占最常见的不良反应，为嗜睡或镇静。

“这个药很老了，不是什么新药，”一位不愿具名的三甲医院儿童神经科医生也表示，氯巴占在业内知晓度较高，国际指南也会推荐在特定情况下使用该药品。他表示，当患者被认定为难治性癫痫、一般药物效果不好时，就会推荐使用氯巴占。

同时，氯巴占的副作用小于部分药物，这也成为不少家长选用氯巴占的原因。2017年中国发布的《第二批鼓励研发申报儿童药品建议清单》也纳入了氯巴占，旨在鼓励研发，满足中国大陆境内尚未注册上市且临床急需的儿童用药。

对那些特定的患者而言，氯巴占堪称“救命药”。多位患儿家长告诉南都记者，他们曾尝试过多种药品但都效果不好，最后在医生的推荐下使用了氯巴占。一段时间后，能看到孩子的情况出现了改变。

“精神状态好一些了，以前爱打瞌睡，现在精神很多，和其他小朋友差不多了。”一位妈妈说。

代购遇阻

从孩子用药开始，找药就是每个家长的必修课。对于未在国内上市的药品，医生并不了解也不会推荐购买渠道，大多数家长都会在病友的帮助下联系上代购者。“之前代购还挺方便的，很多家长都会在群里分享。”联名信执笔者“松松爸”说。

患者用不上药。

但随着氯巴占进入主管部门的打击范围，购药难度骤增。

一名患儿母亲告诉南都，她购买的氯巴占由另一位患儿母亲托朋友从德国代购而来。今年7月，代购者告知他们，他被德国警方带走询问购药情况，随后表示，以后不再代购药品并解散了群聊。

《红星新闻》报道了另一起广为人知的案件：河南郑州一名35岁的母亲帮代购者接收了一包邮寄入境的氯巴占而被中牟县警方以“涉嫌走私、贩卖、运输毒品罪”带走调查。目前当地检方虽不予起诉，但仍然认为其构成毒品犯罪。

这一案件很快在患者群体内传开，也是从那时起，断药危机迅速爆发。清点手中的余药后，很多家长都意识到自己的孩子快要断药了。最初，“松松爸”尝试帮家长们协调药品，但他们很快就发现这样做难以解决根本的用药困境。

有关部门的执法。

11月末，随着越来越多的家长发来即将断药的信息，他们决定向主管部门求助，通过中国政府网、人民网领导留言板等渠道反映情况。11月27日晚，“松松爸”熬了一宿写下了那份言辞恳切的求助信，信中附上了1490多名家长的签名和手印。

“我们无意挑战国家对精神药品的管控政策，”他写道，我们希望得到政府部门的重视，给我们一个合法的渠道，让我们这些真正需要氯巴占的孩子们，正大光明地吃上药。我们愿意合法买药、接受监管，每一个患儿家长，都不愿意冒着“违法犯罪”的风险去获取这些救命药。

未上市药品进口政策缺少“细则”难落地

虽然“非常少见”，但通过药品管理法第六十五条引入药品已有先例。北京协和医院院报2019年发表的一篇报道称，该医院通过临时进口途径，解决罕见病肾上腺皮质癌的临床急需药品米托坦片。“这标志着医院在罕见病诊疗和药品保障工作获得重大突破，在国内尚属首次。”

一位了解此事的患者组织负责人表示，为推动米托坦片的“临时进口”，多方投入了大量资源。特别是在医院层面，要从头自己来制定相关的制度。她估计，一家医院现在开始设计政策，可能需要10个月的周期。而且，面对精麻药品，流程可能更复杂。“国家层面应该出一套具体的落地方案。”她表示，缺少政策指引，医院没有动力。

北京协和医院院报也谈到，引进药品经过前期政策咨询、药品供应商寻找药品采购途径、临床需求调研和医院申报资料准备等过程，并由国家政府、卫生行政部门和药品监督部门等多部门近10个月的合力摸索“破冰”。

湖北某三甲医院医生告诉南都记者，需要紧急进口国内未上市药品的情况，多出现在肿瘤、内科、罕见病等领域，且需要较长的申报及批复时间。“这种药国内需求少，药的研发也没跟上，就需要这种途径。”

在多位业内人士看来，药品管理法第六十五条难以落地的一个关键因素，就是缺少具体的落实政策，政府没有具体细化制度。前述不愿具名的儿童神经科医生也表示，他并不了解这一制度，医院以及主管部门也没有鼓励或者引导他们使用这一制度，“没有人特别强调过”。

值得关注的是，氯巴占被列入二类精神药品也可能增加其进口难度。王岳认为，在缺少具体的细则时，医生“肯定更谨慎”。

作为未上市药品进口的试点地区，海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区有过大量成功案例，但其“申报指南”也将精神类药品排除在申报范围之外。据南都记者了解，今年曾有医生尝试向乐城申请进口氯巴占等多种药品，但至今未获批复。

为了解决用药难题，王岳建议，应当在各省设立一到两家三甲医院，作为罕见病治疗中心，该中心可以针对罕见病药物作为采购主体，从境外来采购药品。

“落实这条法律至少需要涉及药品监管和医院管理两个部门。”前述患者组织负责人表示，国内的药监和卫健不是一个系统，药监出了一套申请的表格，医院能否直接用，可能要打问号。使用国外已上市但国内未上市的进口药品，说到底是风险谁来承担的问题。她表示，在国内的政策环境下，应该由卫健部门出台医院申办国外已上市药物的申办指南，同时配合药监部门的审批程序来落地这一条绿色通道。

王岳也建议，药品管理法第六十五条的落地政策应该由药监、卫健和医保三个部门联合制定，明确哪些医院成为各省的罕见病治疗中心，并通过药品经营企业统一向国外发出采购订单来统一配送和使用。

南都记者 宋承翰 吴斌 蒋小天 发自北京