捷报！恒瑞医药海曲泊帕乙醇胺片获美国FDA孤儿药资格认定

近日，恒瑞医药创新药海曲泊帕乙醇胺片（商品名：恒曲®）用于恶性肿瘤化疗所致血小板减少症适应症（CIT）获得美国食品药品监督管理局（简称“FDA”）授予的孤儿药资格认定。本次获得美国FDA孤儿药资格认定后，海曲泊帕乙醇胺片临床试验及上市注册的进度将加速推进。海曲泊帕乙醇胺片是恒瑞医药自主研发的1类新药，为小分子、口服、非肽类促血小板生成素受体（TPO-R）激动剂，获国家十二五重大专项支持。

孤儿药（Orphan drug）又称为罕见病药，指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品。FDA授予的孤儿药资格认定适用于在美国每年患病人数低于20万人的罕见病的药物和生物制剂，并给予相关产品政策支持，因此，获得孤儿药认定对于新药研发具有重要意义。

本次海曲泊帕乙醇胺片治疗恶性肿瘤化疗所致血小板减少症适应症获得孤儿药资格认定后，能够加快推进临床试验及上市注册的进度。同时，可享受一定的政策支持，包括但不限于临床试验费用的税收抵免、免除新药申请费、产品获批后将享受7年的市场独占权。

肿瘤化疗相关性血小板减少症为最常见的化疗相关性血液学毒性之一，可增加患者出血风险、延长住院时间，同时更为临床关注的是，CIT可导致化疗剂量强度降低、时间推迟，甚至治疗终止，从而影响抗肿瘤效果，对患者的长期生存产生不利影响[1、2]。在美国，仅重组人白介素-11（rhIL-11）获批用于治疗非髓系恶性肿瘤患者的CIT，但已于2016年停产。

恒瑞医药自主研发的海曲泊帕乙醇胺片是一种口服非肽类血小板生成素受体（TPO-R）激动剂，通过激活TPO-R介导的STAT和MAPK信号转导通路，促进血小板生成。2021年6月，国家药品监督管理局（NMPA）批准恒瑞医药海曲泊帕乙醇胺片上市，用于既往对糖皮质激素、免疫球蛋白等治疗反应不佳的慢性原发免疫性血小板减少症（ITP）成人患者的治疗，以及用于对免疫抑制治疗疗效不佳的重型再生障碍性贫血成人患者的治疗。

2022年1月，海曲泊帕治疗恶性肿瘤化疗所致血小板减少症的III期临床研究获批在美国开展临床试验。同时，国内CIT研究正在进行中。除了美国外，海曲泊帕乙醇胺片治疗CIT的临床研究也正在欧洲及澳大利亚开展。

近年来，恒瑞医药大力推进科技创新和国际化战略，目前已在中国及美国、欧洲、澳大利亚、日本建有研发中心，形成了一支5400多人的规模化、专业化、能力全面的全球研发团队，其中海外研发团队共计170余人，并全面启动全球产品开发团队工作模式，有效提高全球临床试验效率。目前，公司共计开展近20项国际临床试验，全力推动创新药海外上市。公司另一创新药卡瑞利珠单抗肝细胞癌适应症也曾于2021年4月获得美国FDA孤儿药资格认定，目前，卡瑞利珠单抗联合阿帕替尼一线治疗晚期肝细胞癌国际多中心临床III期研究已于近期达到主要研究终点，上市许可申请已获得中国国家药监局受理，计划近期向美国FDA递交新药上市的沟通交流申请。

未来公司将始终秉持“科技为本，为人类创造健康生活”的使命，进一步增强全球创新实力，加快推动创新成果海外上市，造福全球患者。

参考文献：

1. Elting, L. S. et al. Incidence, Cost, and Outcomes of Bleeding and Chemotherapy Dose Modification Among Solid Tumor Patients With Chemotherapy-Induced Thrombocytopenia. J. Clin. Oncol. 19, 1137–1146 (2001).

2. Denduluri, N. et al. Dose delays, dose reductions, and relative dose intensity in patients with cancer who received adjuvant or neoadjuvant chemotherapy in community oncology practices. JNCCN J. Natl. Compr. Cancer Netw. 13, 1383–1393 (2015).