狐大医 | 张兆旭：重症肌无力靶向药入医保，助力患者规范治疗回归正常生活

出品 | 搜狐健康

作者 | 周亦川

编辑 | 袁月

今年1月1日起，新版国家医保药品目录在全国范围内统一正式执行，多种罕见病患者因此受益，包括重症肌无力患者。北京大学人民医院神经内科主任医师张兆旭教授在接受搜狐健康专访时表示，医保政策落地促进重症肌无力创新疗法规范应用，有助于推动疾病的标准化和规范化提升，使患者治疗水平和生活质量得到改善。

张兆旭介绍，全身型重症肌无力于2018年纳入《第一批罕见病目录》，是一种罕见的慢性、自身免疫性神经肌肉疾病，我国现有患者约17万人。重症肌无力常见首发症状是眼睑下垂或视物重影，其他肌肉群可能会受到影响，例如面部、颈部、喉咙、四肢和呼吸肌肉等等，它病程长、难治疗、易复发，可不同程度影响患者的眼球运动、吞咽、言语、肢体活动和呼吸功能，严重损害患者的活动能力和生活质量。各种症状带来的抑郁情绪使症状加剧，形成恶性循环。

重症肌无力还会导致饮食困难、喝水呛咳，易导致肺部感染，而肺炎加重肌无力易导致肌无力危象，患者可能出现呼吸困难，需呼吸机治疗，抢救不及时可危及生命。

作为一种免疫疾病，长期以来全身型重症肌无力患者的疗法包括胆碱酯酶抑制剂、糖皮质激素、免疫抑制剂、静脉注射免疫球蛋白、血浆置换以及胸腺切除等。传统药物治疗症状控制效果往往不理想，这些药物还会影响血糖代谢，带来肝肾毒性、骨髓抑制、感染及远期肿瘤风险等一系列副作用，这些都是重症肌无力的治疗难点。

生物靶向疗法给重症肌无力患者的治疗提供转机。艾加莫德是全球首个且国内目前唯一上市的FcRn拮抗剂，在药物起效时间、疗效、安全性等方面均有改善，有望为患者实现疾病缓解和症状控制，并达到疾病症状和治疗副作用均最小化的“双达标”理想治疗状态，从而实现与疾病和平共处。

张兆旭介绍，北京大学人民医院是最早启动艾加莫德治疗的机构之一，现已成立重症肌无力门诊并建立了重症肌无力治疗中心，患者经评估后即可个体化用药治疗，一年平均治疗4—6个周期。经规范治疗患者可达到完全的缓解状态，不发病完全回归到社会和工作中。

在经济负担方面，该药物纳入医保目录前，按照一年5个治疗周期计算，全身型重症肌无力患者每年药物治疗费用约为40万元左右；纳入医保后，北京本地的住院患者报销比例为67%—79%不等，符合报销条件的患者，医保报销后年治疗个人自付费用最低不到5万元。医保目录一公布，就陆续有不少患者咨询医保报销适宜。保障罕见病患者用药，实现医保落地的意义举足轻重，治疗门槛的降低让更多的患者有条件长期规范治疗，提高对抗疾病的信心。