生物技术公司Ascendis Pharma公布开放标签扩展试验enliGHten的结果

　　2023年9月27日，生物技术公司Ascendis Pharma公布了一项开放标签扩展试验enliGHten的结果。该试验旨在评估每周一次的TransCon hGH用于治疗患有生长激素缺乏症(GHD)儿童和青少年的长期安全性和有效性。结果显示，TransCon hGH在接受治疗长达6年的患者中具有长期安全性，大多数患者在治疗完成或最后一次就诊时达到或超过父母的平均身高标准偏差得分(SDS)。在开放标签延长试验开始时，治疗完成者的基线平均身高SDS为-1.6，而在最后一次就诊时，平均身高SDS为-0.4(即达到与父母相似的身高)。试验过程中最常报告的不良事件可归类为感染、损伤和呼吸/胸腔/内科疾病。大多数不良事件的严重程度较轻，与治疗无关。没有不良事件导致研究治疗的中止。