生物技术公司Omega Therapeutics公布1/2期MYCHELANGELO I试验的初步积极结果

　　2023年9月27日，生物技术公司Omega Therapeutics公布其正在进行的1/2期MYCHELANGELO I试验的初步积极结果。该试验评估其在研mRNA疗法OTX-2002在肝细胞癌(HCC)和其他带有与MYC基因相关实体瘤患者中的作用。初步分析显示，所有患者在接受OTX-2002治疗后其MYC表达显著下调。研究显示，在患者使用OTX-2002治疗后，观察到游离DNA中的MYC甲基化信号高度增加，显示目标基因组位点高度特异性的靶向参与以及预期的表观遗传变化。甲基化信号的增加持续存在于两周的给药间隔期间。所有8例患者中，MYC的表观遗传调节转化为快速、稳健和持久的MYC表达下调。在OTX-2002给药7天后观察到，包含两种剂量水平患者的MYC表达平均下降约为55%。