辉大基因RNA编辑疗法HG204获FDA儿科罕见病资格认定

　　2023年10月16日，辉大(上海)生物科技有限公司宣布，RNA编辑疗法HG204获得美国FDA授予的儿科罕见病资格认定(RPDD)，用于治疗一种罕见且致命的儿童神经发育障碍疾病MECP2重复综合征(MDS)。HG204(AAV-hfCas13Y-gMECP2)是一项全新的基因编辑疗法，由单个腺相关病毒(AAV)载体递送新型高保真RNA编辑器hfCas13Y及靶向MECP2基因的gRNA。临床前研究显示，HG204可在小鼠和猴的脑组织中稳定持续表达，在人源化MDS小鼠模型中可显著降低MeCP2mRNA和蛋白表达水平，并逆转其疾病特征。HG204旨在为MDS患者带来新的治疗手段。